Press "Enter" to skip to content

A Trikafta használatát a PROMISE tanulmány vizsgálja

A Vertex Trikafta nevű hármas terápiájának (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) piacra kerülése óta eltelt hét hónapban, a CF-es betegek, orvosok és a Cystic Fibrosis Foundation (CFF) mind jelét adta a gyógyszer magas hatékonyságának.

A CFTR modulátor, a Trikafta, amelynek célja, hogy azokat a CF-es betegeket kezelje, akiknek legalább egy példánya van a CFTR gén f508del mutációjának, ami körülbelül a betegek 90%-át érinti.

“Stabilabb az állapotom mint eddig bármikor felnőtt életemben” nyilatkozta Meranda, egy CF beteg, aki közel két éve szedi a Trikaftát, a tanulmány részeként. “Ismerek egy pár embert akinek abba kellett hagynia a mellékhatások miatt. Ez természetesen nem egy tökéletes terápia, ami azt jelenti sokaknak vannak nehéz mellékhatásai. Ugyanakkor, nagyon hatásos a tünetek javításában. A szervezet reakciója természetesen egyénileg változó.”

Dr. JP Clancy
Dr. JP Clancy

Dr. JP Clancy a CFF klinikai kutatásért felelős alelnöke, azt nyilatkozta, hogy “nagyon izgatott” az alapján, amit a Vertex legújabb terápiájából eddig látott. Telefonos interjúján a Cystic Fibrosis News Today-nek elmondta: “Nem tudjuk biztosan, de minden okunk megvan rá, hogy azt feltételezzük, hogy a várható élettartam meg fog ugrani a Trikaftával.” Jelenleg egy CF-el született baba várható élettartama az USA-ban 47 év, ami drámai ugrás a CFF 1955-ös alapításakor várhatónak. Ekkoriban a CF-es csecsemők ritkán élték túl az elsőszületésnapjukat.

“Mindenképpen azt akarjuk, hogy minden CF beteg olyan gyógyszereket szedhessen ami a CF okát kezeli. Amit a betegektől és családjaiktól hallottunk az általában nagyon pozitív. A betegek a légzőszervi tüneteik jelentős javulásáról számolnak be: csökkent a köhögés, csökkent a váladék termelés, megnövekedett a tüdőfunkció és energiaszint. A betegek általánosan egészségesebbnek érzik magukat.” mondta Dr Clancy.

Az egyik ilyen beteg Vincent Donato, aki már több más Vertex terápiát is kipróbált – az Orkambit (ivacaftor/lumacaftor) és a Symdekot (ivacaftor/tezacaftor) is- sikertelenül. Vincent a Trikafta 2019 októberi bevezetése után négy héttel kezdte el szedni a gyógyszert. “Szavakkal nem lehet leírni az érzést, amikor egy mély lélegzet átjárja a tested.” írta a CFF közösség blogján. “Azon a hétvégén azon kaptam magam, hogy levegő járja át a tüdőm olyan részeit is amiket gyerekkorom óta nem éreztem”

PROMISE vizsgálat

A nonprofit alapítvány vezeti a PROMISE-t -egy megfigyelő vizsgálatot- amelyben 490 Trikaftát szedő beteg vesz részt, a biológiai és klinikai hatásokat tanulmányozva. A vizsgálat közvetlenül azután kezdődött, hogy az FDA engedélyezte a Trikaftát minden, 12. életévét betöltött CF-es beteg számára.

“Ami érdekes, hogy a a klinikai vizsgálat a CF minden aspektusát vizsgálja, nem csak a tüdő funkciót.” Dr Clancy nyilatkozta. Ezek közé tartozik a betegek által jelentett eredmények és alapvető életminőségbeli tényezők, valamint endokrin funkciók, mint pl a cukorbetegség és a csontok egészsége. Mikrobiológiai eredményeket is vizsgálnak, mint a tüdő gyulladása, gasztrointesztinális egészség, vércukor szint és máj funkció.

A CFF csapat elvégzi a méréseit közvetlenül a Trikafta gyógyszer szedésének megkezdése előtt, és azután számos kontrol időpontban, egy-, három-, hat-, 12 és 24 hónap után is.

A PROMISE klinikai vizsgálatra -ami a CFF-nek 10 millió dollárjába kerül- a betegek toborzása akkor kezdődött meg amikor a koronavírus járvány az USA-ban és a világszerte is felborította az emberek életét.

“A tanulmányt nyilvánvalóan befolyásolja a COVID-19. De minden betegre vonatkozóan megvannak az alapadataink és az egy hónapos kontrol adataink.” Dr Clancy elmondása szerint “ A terv az, hogy ezt a klinikai vizsgálatot két évig folytatjuk és alkalmazkodunk a COVID-19 okozta körülményekhez, virtuális vizitekkel és vizsgáljuk a lehetőségét az otthoni spirométer tüdő funkció méréseknek. Biztosítjuk a betegeknek a kézi spirométer eszközöket, amik nagyon sokat fejlődtek az elmúlt évek során. Jelenleg a legtöbb vizsgálati helyszín nem tud spirométer vizsgálatokat folytatni a COVID-19 szigorítások miatt.

A Trikafta ára

A Vertex legújabb terápiája egy aranybányának bizonyult a cég számára. Körülbelül 11.400 CF beteg szedi jelenleg a gyógyszert aminek piaci ára 311.500 $ (92 161 013 Ft) évente. “A Trikafta USA-ban való piacra dobása figyelemre méltó volt, ugyanis a gyógyszerre jogosult betegek nagy része mostanra már elkezdte a kezelést.” mondta a Vertex ügyvezető igazgatója és elnöke, Dr. Reshma Kewalramani egy április 29.-i sajtótájékoztatón. “Ezt az erős érdeklődést tükrözi a Trikafta terápia jelentős előnye a betegek számára, ami szignifikáns bevétel növekedést eredményezett, ami fenntartja a folyamatos fejlesztéseket és utánpótlásokat a jövőbeli növekedés érdekében.”

Reshma Kewalramani - Wikitia
Dr. Reshma Kewalramani

A Vertex első negyedéves pénzügyi eredményei szerint, a Trikafta értékesítése az USA-ban 895 millió $ bevételt hozott 2020 első három hónapjában. Ez az eredmény bőven túllépi az Orkambi, Symdeko és Kalydeco összesített 620 millió $ eredményét. Egy analízis szerint a Trikafta 2023-ra elérheti a 4,6 milliárd $, 2025-re pedig a 6,6 milliárd $ várható bevételt.

Májusban az ICER (Institute for Clinical and Economic Review- Klinikai és Gazdasági Vizsgálati Intézet) “A” besorolást adott a Trikafta hatékonyságára -a lehető legmagasabb értékelést- de azt nyilatkozta, hogy a gyógyszer évi 67.900$ és 85.500$ közötti áron lenne összhangban azokkal az előnyökkel amiket biztosít.

“A Trikafta valószínüleg megváltoztatja a betegség kimenetelét a legtöbb beteg számára, átalakítva a betegek és családjuk életét.” olvashatjuk Dr. David Rind, az ICER vezető orvosi tisztviselője sajtótájékoztatójában. Mégis “az ár amit a gyártó megjelölt -több millió dollár egy átlag beteg élete folyamán- nincs arányban az előnyökkel.

A mellékhatások feltárása

Dr Clancy szerint a Trikafta előnyei mellett a CFF megvizsgálja a nem kívánt mellékhatásokat is, mint a súlygyarapodás, szorongás és depresszió.

“Megpróbáljuk jobban megérteni a súlynövekedést azoknál a betegeknél akik magas zsírtartalmú diétát folytatnak. Előfordulhat, hogy ahogy a jobban kezeljük a betegségüket, vissza kell venniük a magas kalória tartalmú táplálkozásból. Ezek a betegek valószínüleg sokkal hatékonyabban hasznosítják a bevitt kalóriát. Szeretnénk többet megtudni a szorongásról és mentális egészségről is, azoknál a betegeknél akik elkezdik a Trikaftát.

Dr Clancy szerint van néhány ok ami miatt a Trikaftának ilyen mély pszichológiai hatása lehet a betegekre, akik elkezdik a terápiát. “A Trikafta létrehozhat olyan potenciális kihívásokat a betegeknél, mint például a munkaerőpiacra való visszatérés. A betegek aggódhatnak, hogy nincsenek képességek birtokában, mivel a múltban annyi időt és erőfeszítést kellett a betegségre fordítaniuk. De azt még nem tudjuk, hogy a gyógyszer valóban előidézi ezeket a tüneteket.”

Sok esetben pusztán a mellékhatásokról való beszélgetés is segíthet a betegeknek.

A Virginia egyetem professzora, Meagan Helmick, két évig Symdekot szedett, mielőtt elkezdte a Trikaftát, ami után két héten belül a tüdőfunkciója 15%-al megnövekedett. 2012 óta először egy egész mérföldet tudott futni megállás nélkül. Ezenkívül öt kilót hízott is, amik bűntudathoz vezettek. Végül úgy döntött, hogy a CF kezelő csapatával konzultál.

“Amikor megosztottam az orvosommal, ő meghallgatott. Azonnal biztosított afelől, hogy erre számítani lehetett.” írta Helmick a CFF blogján. “Megkönnyebbültem, hogy nem vagyok egyedül az aggodalmammal a hirtelen súlygyarapodásom miatt és, hogy az hogy felhoztam a témát az orvosaimnak nem jelenti azt, hogy nem vagyok hálás azért amit a Trikaftával elértem.”

Fordította: Borbíró Brigitta

Vissza a főoldalra

Be First to Comment

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *

Vissza a lap tetejére