Press "Enter" to skip to content

CF EUROPE FELHÍVÁSA: TERJESSZÉK KI A KAFTRIO ELÉRHETŐSÉGÉT MINDEN CF VÁLTOZATRA

CF Europe – Sajtóközlemény
2024. december 3.

image 1

A CF Europe, amely a cisztás fibrózissal (CF) élők európai betegszövetségeit képviseli, felhívást intéz az Európai Gyógyszerügynökség Emberi Felhasználásra Szánt Gyógyszerek Bizottságához (CHMP), hogy a Kaftrio gyógyszert minden CF-ben szenvedő beteg számára tegye elérhetővé, genetikai változattól függetlenül.

Jelenleg a Kaftriohoz hasonló kezeléseket olyan bizonyítékok alapján hagyják jóvá, amelyek specifikus genetikai változatokhoz kötődnek, így sok, ritka mutációval rendelkező beteg kimarad az életmentő terápiákból.

Erős klinikai bizonyítékok és cselekvésre való felhívás

Egy francia tanulmány, amelyet Pierre-Régis Burgel professzor vezetett, kimutatta, hogy a Kaftrio jelenlegi indikációi által nem fedezett mutációkkal rendelkező CF-betegek több mint 50%-a profitál a kezelésből. Ez az eredmény lehetővé tette, hogy Franciaországban a betegek klinikai vizsgálatok és értékelések révén hozzáférjenek a Kaftrióhoz, amit betegszövetségek és CF-központok támogatása tett lehetővé.

Ezzel szemben sok más európai országban a betegek továbbra is ki vannak zárva.

Francesca Farma, egy fiatal CF-es fiú édesanyja, szívszorító tapasztalatát osztotta meg:

“Tudni, hogy egy jóváhagyott gyógyszer megváltoztathatná a fiam életét, de azt látni, hogy több mint egy éve felülvizsgálat alatt áll, elviselhetetlen. Eközben az állapota romlik. Ez embertelen.”

Egy betegközpontú megközelítés iránti felhívás

A CF Europe arra kéri a CHMP-t, hogy alkalmazzon befogadóbb értékelési folyamatot, amely a CFTR-fehérje szintjén lévő bizonyítékokra összpontosít, nem pedig kizárólag genetikai változatokra. Egy ilyen megközelítés felgyorsítaná az életmentő kezelésekhez való hozzáférést mindazok számára, akiknek szükségük van rá.

“Meg kell változtatnunk az innovatív terápiák jóváhagyásának módját. Az adatok és a dossziék mögött valódi életek vannak, és minden napos késedelem visszafordíthatatlan következményekkel járhat”, mondta Hilde De Keyser, a CF Europe vezérigazgatója.

A CF Europe továbbra is elkötelezett amellett, hogy szorosan együttműködjön szabályozó testületekkel és betegszövetségekkel, hogy minden CF-beteg számára egyenlő hozzáférést biztosítson az életmentő kezelésekhez.

image

A CF Europe-ról

A CF Europe a nemzeti CF-szövetségek európai szövetsége, amely elkötelezett a CF-ben élő emberek életminőségének javítása iránt érdekképviselet, kutatás és együttműködés révén.

Média Kapcsolat

Lidia Salvatori
Kommunikációs Menedzser
E-mail: info@cf-europe.eu