Az aktivisták sürgetik az alacsony és közepes jövedelmű országok kormányait, hogy nyissák meg a hozzáférést a Trikafta/Kaftrio általános, megfizethetőbb verzióihoz. A Vertex Pharmaceutical gyógyszerét jelentős áttörésnek tekintik a cisztás fibrózis kezelésében, de a szabadalmi monopólium és a magas költségek miatt a kezelés még mindig elérhetetlen a CF-betegek 88%-a számára világszerte.
Bevezetés
A Vertex-et folyamatosan kritizálják a Trikafta/Kaftrio cisztás fibrózis (CF) kezelésének magas ára miatt, amely a világon a betegek csak kis százalékának teszi lehetővé a gyógyszerhez való hozzáférést. Egy nemrégiben készült jelentés azt sugallta, hogy a világszerte 162 000 CF-ben szenvedő ember mindössze 12%-a kap Trikaftát. Ennek oka a megfizethetetlen, betegenkénti évi 300 000 dollárt meghaladó ár, ha nem vesszük figyelembe a kialkudott kedvezményeket.
A Vertex Pharmaceuticals cisztás fibrózis elleni gyógyszereinek árai már egy ideje kritikán aluliak. Négy év ártárgyalásba és kampányba telt , hogy a Kaftrio-t (a Trikafta brit változata) elérhetővé tegyék a brit betegek számára az NHS-en keresztül. A közelmúltban a Vertex-et bírálatok érte az Egyesült Államokban végrehajtott co-pay segítségnyújtási programjának megváltoztatása miatt , ami miatt a betegek életmentő gyógyszerük nélkül maradhatnak.
Most négy olyan ország aktivistái, amelyek nem fértek hozzá a Trikaftához (Dél-Afrika, Brazília, India és Ukrajna) kampányt indítottak, hogy nyomást gyakoroljanak kormányaikra, hogy vonják vissza vagy függesszék fel a cég szabadalmait a gyógyszerrel kapcsolatban. A 2023 februárjában elindított kombinált akció arra ösztönzi kormányaikat, hogy tegyék lehetővé a Trikafta olcsóbb, általános verzióinak importját vagy helyi gyártását.
Háttér: Mi az a Trikafta?
A Trikafta egy hármas kombinációs gyógyszer, amelyet a Vertex Pharmaceuticals fejlesztett ki a cisztás fibrózis, egy gyógyíthatatlan genetikai rendellenesség kezelésére. Ez egy áttörést jelentő kezelés, amely drasztikusan javítja a tüneteket és az életminőséget a legtöbb betegnél. A cisztás fibrózis egy genetikai állapot, amely akkor fordul elő, amikor a baba két recesszív CF gént örököl a tünetmentes szülőktől. Trikafta nélkül a CF-betegek gyorsan tüdőfertőzéseket, hasnyálmirigy- és egyéb szervkárosodást szenvednek. A napi inhalációs terápiák, gyógyszerek és antibiotikumok szigorú rendje, valamint a gyakori és hosszú kórházi kezelés ellenére is lerövidült a várható élettartamuk. Eddig egyetlen utolsó reményük a tüdőtranszplantáció volt, amint elérik a betegség végstádiumát.
A Trikafta olyan CF-betegeknél működik, akiknél a ΔF508 mutáció legalább egy kópiája van (az összes CF-beteg körülbelül 90%-a előnyös lehet). A kezelés egy CFTR modulátor, ami azt jelenti, hogy javítja a CFTR fehérje működését, ezáltal csökkenti a CF tünetek széles körét. Bár ez egy folyamatban lévő kezelés, ez az első olyan kezelés, amely a problémát a forrásnál kezeli, és úttörő volt azokban az országokban, ahol hozzáférés van hozzá.
A Vertex szellemi tulajdon monopóliumai és magas árak
A Vertex szellemi tulajdonnal rendelkező monopóliummal rendelkezik az összes CF-gyógyszerén, és ennek eredményeként a Trikafta ára meghaladja a 300 000 dollárt betegenként évente (ha a kedvezményeket nem vesszük figyelembe). Ez azt jelenti, hogy csak kiválasztott országok, amelyek sikeresen tudtak ármegállapodást kötni a Vertex-szel, képesek ellátni ezt a gyógyszert betegeiknek. Annak ellenére, hogy a Vertex azt állítja, hogy az árak magasak az IP és a kutatási költségek, valamint a kevesebb kezelésre szoruló beteg miatt, a vállalat továbbra is hatalmas profitot termel ezekből a gyógyszerekből.
Néhány Vertex-kutatást még a Cystic Fibrosis Foundation (CFF) is finanszírozott egy olyan vállalkozási jótékonysági modellen keresztül, amely előzetes finanszírozást biztosít a gyógyszergyártó cégeknek, hogy segítse a CF kezelésére szolgáló gyógyszerek kifejlesztésével kapcsolatos pénzügyi kockázatok csökkentését. A Vertex kutatásához hozzájáruló finanszírozás (beleértve a betegek által összegyűjtött pénzeszközöket is) ellenére a költségek továbbra is rendkívül magasak. Az országokba történő bevezetés lassú volt, és az alacsonyabb jövedelmű országokban élő betegek számára még mindig megfizethetetlen. Azok a CF-betegek, akik nem engedhetik meg maguknak a Trikaftát, továbbra is szenvednek, és idő előtti halállal szembesülnek, amíg erre az életmentő kezelésre várnak.
A generikumok jóval alacsonyabb áron kaphatók
Már bebizonyosodott, hogy a Vertex gyógyszer 10%-a körüli áron lehet generikumot előállítani és értékesíteni. Az argentin székhelyű Gador gyógyszergyár sikeresen előállított egy Trixacar nevű generikus gyógyszert, amely ugyanazokkal az összetevőkkel és hatékonysággal rendelkezik, mint a Trikafta. A Vertex nem rendelkezik érvényes szabadalommal ezekre a gyógyszerekre Argentínában, de a Vertex szabadalmi törvényei továbbra is megakadályozzák más országokban a generikumok importálását. Tehát bár a Trixacar ára reálisabb azoknak a betegeknek, akiknek saját zsebükből kell fizetniük, a szabadalmi korlátozások miatt nagyon korlátozott a hatóköre.
Kik az aktivisták és mire törekednek?
A CF-betegek, családtagjaik és támogatóik koalíciója sürgeti Dél-Afrika, India, Ukrajna és Brazília kormányait, hogy vonják vissza a Vertex szellemi tulajdonnal kapcsolatos monopóliumát a Trikaftán. Ez lehetővé tenné a gyógyszer generikus változatainak kifejlesztését és alacsonyabb költséggel történő elérhetővé tételét. A petíciót a gyógyszer magas ára és a Vertex elutasítása miatt indították el.
A petíció benyújtói azzal érvelnek, hogy a gyógyszer magas ára hatékonysága miatt nem indokolt, és sok CF-es beteget megakadályoz abban, hogy életmentő terápiához jussanak. Arra kérik a kormányokat, hogy biztosítsák, hogy a betegek megfizethető áron juthassanak gyógyszerekhez. A kezdeményezés célja, hogy az alacsony és közepes jövedelmű országokban élő betegek számára biztosítsa a Trikafta megfizethető generikus gyógyszereinek elérhetőségét. A petíció olyan tisztességes árképzési struktúrát követel, amely figyelembe veszi az előállítás költségeit, valamint a gyógyszerrel és a Vertex szellemi tulajdonnal kapcsolatos monopóliumaihoz kapcsolódó nyereséget. Remélik, hogy erőfeszítéseik alacsonyabb árakat és jobb hozzáférést eredményeznek az életmentő gyógyszerekhez.
Jogi okok
Az aktivisták elsősorban a kényszerengedélyek elvére támaszkodnak, a Kereskedelmi Világszervezet rendelkezése, amely lehetővé teszi a kormányok számára, hogy a szabadalom tulajdonosának beleegyezése nélkül engedélyezzék valaki másnak szabadalmaztatott termék vagy eljárás előállítását. Ez olyan feltételek mellett érhető el, amelyek védik a betegek jogait. A TRIPS-ről és a közegészségügyről szóló Dohai Nyilatkozat megerősíti, hogy az országok szabadon határozhatják meg a kötelező engedélyek megadásának indokait. Kényszerengedélyezés alapján az általános példányt általában a hazai piacra állítják elő, nem exportra. A szabadalom tulajdonosa továbbra is fenntartja szabadalmi jogait, ideértve a kényszerlicenc alapján készült termékmásolatok utáni kártérítési jogát is, de a díjat nem ők diktálják, így lehetőség nyílik a tisztességes megállapodás megkötésére.
Bírósági csata zajlik Dél-Afrikában
2023 februárjáig a Vertex nem kérelmezte a Dél-afrikai Egészségügyi Termékek Szabályozó Hatóságát (SAHPRA) hatósági jóváhagyásért, és nem lépett kapcsolatba a kormánnyal vagy az egészségügyi minisztériummal a hozzáférés biztosítása érdekében. Ez egy bírósági eljáráshoz vezetett, amelyet a dél-afrikai CF-beteg, Cheri Nel nyújtott be, és a Trikaftára vonatkozó kötelező engedélyt – a szellemi tulajdon rugalmasságának egy formáját – kérte. A próbaidőpont függőben van.
A Dél-afrikai Cisztás Fibrózis Szövetség (SACFA), valamint a Vertex Save Us és a Just Treatment (globális kampányolók és a CF-betegek szószólói), a Rare Diseases SA (RDSA) útmutatása mellett, mindannyian harcolnak a Vertex ellen, hogy csökkentsék a Trikafta árát. alacsony és közepes jövedelmű országokban.
Következtetés
Összefoglalva, a Vertex rendkívül magas árai a cisztás fibrózis kezeléséért óriási különbségeket okoztak az életmentő gyógyszerekhez való hozzáférésben. A családok és aktivisták koalíciója azért küzd, hogy kiterjessze ezekhez a kezelésekhez való hozzáférést, petíciót nyújtva be négy kormánynak, hogy támogassák a Trikafta generikus gyógyszereit. Az aktivisták erőfeszítései és a drogok magas árára való összpontosítás ellenére a Vertex továbbra is rendelkezik szellemi tulajdon monopóliumokkal ezekre a gyógyszerekre vonatkozóan, ami korlátozza a versenyt és magasan tartja az árakat. Ennek ellenére az aktivisták továbbra is elkötelezettek az ügyük mellett, és továbbra is harcolni fognak a megfizethető cisztás fibrózis kezelésekért.
Az eredeti cikk itt olvasható: https://cysticfibrosis.com/patients-and-advocacy-groups-take-legal-action-against-trikafta-patents-in-four-countries/
Comments are closed.