{"id":577,"date":"2019-01-04T22:41:18","date_gmt":"2019-01-04T22:41:18","guid":{"rendered":"http:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/?p=577"},"modified":"2020-04-23T08:51:18","modified_gmt":"2020-04-23T06:51:18","slug":"vertex-osszefogas-a-feng-zhang-gentechnologiai-startup-ceggel","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/2019\/01\/04\/vertex-osszefogas-a-feng-zhang-gentechnologiai-startup-ceggel\/","title":{"rendered":"Vertex \u00f6sszefog\u00e1s a Feng Zhang g\u00e9ntechnol\u00f3giai startup c\u00e9ggel"},"content":{"rendered":"\n

A Vertex Pharmaceuticals<\/a> egy\u00fcttm\u0171k\u00f6dik egy helyi biotechnol\u00f3gi\u00e1val foglalkoz\u00f3 c\u00e9ggel -melyet a g\u00e9nszerkeszt\u00e9s egyik mestere alap\u00edtott meg, \u00e9s cs\u00fct\u00f6rt\u00f6k\u00f6n bejelentette, hogy \u00f6t betegs\u00e9g, k\u00f6zt\u00fck a ciszt\u00e1s fibr\u00f3zis-ra fejlesztenek kezeles\u00e9ket. A Bostoni sz\u00e9khely\u0171 Vertex (Nasdaq: VRTX) amely a t\u00fcd\u0151betegs\u00e9gre \u00f6sszpontos\u00edt, azt mondta, hogy egy Cambridge-i startuppal, preklinikai biotechnol\u00f3gi\u00e1val foglalkoz\u00f3 c\u00e9ggel(Arbor Biotechnologies) fog egy\u00fcttm\u0171k\u00f6dni, amelynek alap\u00edt\u00f3i k\u00f6z\u00e9 tartozik a Feng Zhang. <\/h3>\n\n\n\n
\"Vertex<\/figure><\/div>\n\n\n\n

Zhang, a Broad Institute f\u0151 tagja, vezet\u0151 szerepet j\u00e1tszott a CRISPR \/ Cas9 g\u00e9nszerkeszt\u0151 eszk\u00f6z fejleszt\u00e9s\u00e9ben. Az \u00fczlet l\u00e9nyege hogy az Arbor seg\u00edt a Vertexnek kutatni azokat feh\u00e9rj\u00e9ket amelyeket felhaszn\u00e1lthatnak a ciszt\u00e1s fibr\u00f3zis \u00e9s n\u00e9gy tov\u00e1bbi betegs\u00e9g kezel\u00e9s\u00e9re (a n\u00e9gy tov\u00e1bbi betegs\u00e9get k\u00e9s\u0151bb teszik k\u00f6zz\u00e9).<\/p>\n\n\n\n

A Vertex el\u0151re 30 milli\u00f3 doll\u00e1rt fizet Arbor-nak, \u00e9s lehet\u0151s\u00e9ge van arra is hogy tov\u00e1bbi 15 milli\u00f3 doll\u00e1rral seg\u00edtse a projektet. A c\u00e9g sz\u00f3viv\u0151je szerint az Arbor egy k\u00f6zepes sz\u00e1mjegy\u0171 jogd\u00edjat is megad a j\u00f6v\u0151beni gy\u00f3gyszer\u00e9rt\u00e9kes\u00edt\u00e9sek\u00e9rt. Ez a Vertex m\u00e1sodik egy\u00fcttm\u0171k\u00f6d\u00e9se egy g\u00e9nmodos\u00edt\u00e1sokkal foglalkoz\u00f3 projektel. A Vertex jelenleg is a Cambridge-i CRISPR Therapeutics-al (Nasdaq:CRSP) dolgozik hogy k\u00e9t ritka v\u00e9r rendelleness\u00e9gre gy\u00f3gym\u00f3dot tal\u00e1ljanak.Ezek a v\u00e1llalatok voltak az els\u0151k, akik FDA enged\u00e9lyt kaptak egy g\u00e9nszerkeszt\u00e9si pr\u00f3b\u00e1lkoz\u00e1s elind\u00edt\u00e1s\u00e1ra, \u00e9s azt tervezik, hogy kezelj\u00e9k vele az els\u0151 beteget \u00e9v elej\u00e9n.<\/p>\n\n\n\n

A Vertex nemr\u00e9giben n\u00f6velte befektet\u00e9s\u00e9t a CRISPR-ben, \u00e9s most 10%-os r\u00e9szesed\u00e9ssel rendelkezik a t\u00e1rsas\u00e1gban. Az Arbor a m\u00falt \u00e9vben lopakod\u00f3 elj\u00e1rasb\u00f3l j\u00f6tt l\u00e9tre egy olyan megk\u00f6zel\u00edt\u00e9ssel, amely egy \u00faj, RNS-m\u00f3dos\u00edt\u00f3, Cas13d nev\u0171 enzimre \u00f6sszpontos\u00edtott, amely k\u00f6nnyebben haszn\u00e1lhat\u00f3 \u00e9s kev\u00e9sb\u00e9 kock\u00e1zatos, mint a n\u00e9pszer\u0171 Cas9 enzim. <\/p>\n\n\n\n

Ellent\u00e9tben a CRISPR \/ Cas9-vel, amely arra lett tervezve hogy belev\u00e1gja mag\u00e1t a DNS-be \u00e9s azon v\u00e9gleges v\u00e1ltoz\u00e1st hajtson v\u00e9gre, a Cas13d megv\u00e1ltoztatja az RNS-t, amely feh\u00e9rj\u00e9ket termel a DNS-ben tal\u00e1lhat\u00f3 utas\u00edt\u00e1sokkal. Ez a megk\u00f6zel\u00edt\u00e9s seg\u00edthet a ciszt\u00e1s fibr\u00f3zisos betegek 10% -\u00e1nak, akik olyan genetikai mut\u00e1ci\u00f3val rendelkeznek amit a Vertex eddig nem tudott megc\u00e9lozni. A Vertex jelenleg egy h\u00e1rom gy\u00f3gyszeres kever\u00e9ket tesztel, amely a ciszt\u00e1s fibr\u00f3zisosok 90% -\u00e1t kezeli, 2019 k\u00f6zep\u00e9n v\u00e1rhat\u00f3 FDA enged\u00e9lyez\u00e9s.

<\/p>\n\n\n\n

Ford\u00edtotta:Kloiber \u00c1kos<\/strong>
Forr\u00e1s: https:\/\/www.bizjournals.com\/<\/a><\/p>\n\n\n\n


<\/p>\n\n\n\n

Vissza a f\u0151oldalra<\/a><\/p>\n\n\n\n

<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

A Vertex Pharmaceuticals egy\u00fcttm\u0171k\u00f6dik egy helyi biotechnol\u00f3gi\u00e1val foglalkoz\u00f3 c\u00e9ggel -melyet a g\u00e9nszerkeszt\u00e9s egyik mestere alap\u00edtott meg, \u00e9s cs\u00fct\u00f6rt\u00f6k\u00f6n bejelentette, hogy \u00f6t betegs\u00e9g, k\u00f6zt\u00fck a ciszt\u00e1s…<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":578,"comment_status":"closed","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[2],"tags":[33,47,48,45],"class_list":["post-577","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-news","tag-cisztas_fibrozis","tag-genetika","tag-startup","tag-vertex-orkambi","entry","double"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/577","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=577"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/577\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":2060,"href":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/577\/revisions\/2060"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media\/578"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=577"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=577"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=577"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}