{"id":2218,"date":"2020-07-28T10:48:16","date_gmt":"2020-07-28T08:48:16","guid":{"rendered":"http:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/?p=2218"},"modified":"2021-02-12T23:02:48","modified_gmt":"2021-02-12T22:02:48","slug":"a-trikafta-hasznalatat-a-promise-tanulmany-vizsgalja","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/2020\/07\/28\/a-trikafta-hasznalatat-a-promise-tanulmany-vizsgalja\/","title":{"rendered":"A Trikafta haszn\u00e1lat\u00e1t a PROMISE tanulm\u00e1ny vizsg\u00e1lja"},"content":{"rendered":"\n

A Vertex<\/a> Trikafta nev\u0171 h\u00e1rmas ter\u00e1pi\u00e1j\u00e1nak (elexacaftor\/tezacaftor\/ivacaftor) piacra ker\u00fcl\u00e9se \u00f3ta eltelt h\u00e9t h\u00f3napban, a CF-es<\/a> betegek, orvosok \u00e9s a Cystic Fibrosis Foundation (CFF)<\/a> mind jel\u00e9t adta a gy\u00f3gyszer magas hat\u00e9konys\u00e1g\u00e1nak. <\/p>\n\n\n\n

A CFTR modul\u00e1tor, a Trikafta, amelynek c\u00e9lja, hogy azokat a CF-es betegeket kezelje, akiknek legal\u00e1bb egy p\u00e9ld\u00e1nya van a CFTR g\u00e9n f508del mut\u00e1ci\u00f3j\u00e1nak, ami k\u00f6r\u00fclbel\u00fcl a betegek 90%-\u00e1t \u00e9rinti.<\/p>\n\n\n\n

\u201cStabilabb az \u00e1llapotom mint eddig b\u00e1rmikor feln\u0151tt \u00e9letemben\u201d nyilatkozta Meranda, egy CF beteg, aki k\u00f6zel k\u00e9t \u00e9ve szedi a Trikaft\u00e1t, a tanulm\u00e1ny r\u00e9szek\u00e9nt. \u201cIsmerek egy p\u00e1r embert akinek abba kellett hagynia a mell\u00e9khat\u00e1sok miatt. Ez term\u00e9szetesen nem egy t\u00f6k\u00e9letes ter\u00e1pia, ami azt jelenti sokaknak vannak neh\u00e9z mell\u00e9khat\u00e1sai. Ugyanakkor, nagyon hat\u00e1sos a t\u00fcnetek jav\u00edt\u00e1s\u00e1ban. A szervezet reakci\u00f3ja term\u00e9szetesen egy\u00e9nileg v\u00e1ltoz\u00f3.\u201d <\/p>\n\n\n\n

\"\"
Dr. JP Clancy<\/figcaption><\/figure><\/div>\n\n\n\n

Dr. JP Clancy a CFF klinikai kutat\u00e1s\u00e9rt felel\u0151s aleln\u00f6ke, azt nyilatkozta, hogy \u201cnagyon izgatott\u201d az alapj\u00e1n, amit a Vertex leg\u00fajabb ter\u00e1pi\u00e1j\u00e1b\u00f3l eddig l\u00e1tott. Telefonos interj\u00faj\u00e1n a Cystic Fibrosis News Today-nek elmondta: \u201cNem tudjuk biztosan, de minden okunk megvan r\u00e1, hogy azt felt\u00e9telezz\u00fck, hogy a v\u00e1rhat\u00f3 \u00e9lettartam meg fog ugrani a Trikaft\u00e1val.\u201d Jelenleg egy CF-el sz\u00fcletett baba v\u00e1rhat\u00f3 \u00e9lettartama az USA-ban 47 \u00e9v, ami dr\u00e1mai ugr\u00e1s a CFF 1955-\u00f6s alap\u00edt\u00e1sakor v\u00e1rhat\u00f3nak. Ekkoriban a CF-es csecsem\u0151k ritk\u00e1n \u00e9lt\u00e9k t\u00fal az els\u0151sz\u00fclet\u00e9snapjukat. <\/p>\n\n\n\n

\u201cMindenk\u00e9ppen azt akarjuk, hogy minden CF beteg olyan gy\u00f3gyszereket szedhessen ami a CF ok\u00e1t kezeli. Amit a betegekt\u0151l \u00e9s csal\u00e1djaikt\u00f3l hallottunk az \u00e1ltal\u00e1ban nagyon pozit\u00edv. A betegek a l\u00e9gz\u0151szervi t\u00fcneteik jelent\u0151s javul\u00e1s\u00e1r\u00f3l sz\u00e1molnak be: cs\u00f6kkent a k\u00f6h\u00f6g\u00e9s, cs\u00f6kkent a v\u00e1lad\u00e9k termel\u00e9s, megn\u00f6vekedett a t\u00fcd\u0151funkci\u00f3 \u00e9s energiaszint. A betegek \u00e1ltal\u00e1nosan eg\u00e9szs\u00e9gesebbnek \u00e9rzik magukat.\u201d mondta Dr Clancy.<\/p>\n\n\n\n

Az egyik ilyen beteg Vincent Donato, aki m\u00e1r t\u00f6bb m\u00e1s Vertex ter\u00e1pi\u00e1t is kipr\u00f3b\u00e1lt – az Orkambit (ivacaftor\/lumacaftor) \u00e9s a Symdekot (ivacaftor\/tezacaftor) is- sikertelen\u00fcl. Vincent a Trikafta 2019 okt\u00f3beri bevezet\u00e9se ut\u00e1n n\u00e9gy h\u00e9ttel kezdte el szedni a gy\u00f3gyszert. \u201cSzavakkal nem lehet le\u00edrni az \u00e9rz\u00e9st, amikor egy m\u00e9ly l\u00e9legzet \u00e1tj\u00e1rja a tested.\u201d \u00edrta a CFF k\u00f6z\u00f6ss\u00e9g blogj\u00e1n. \u201cAzon a h\u00e9tv\u00e9g\u00e9n azon kaptam magam, hogy leveg\u0151 j\u00e1rja \u00e1t a t\u00fcd\u0151m olyan r\u00e9szeit is amiket gyerekkorom \u00f3ta nem \u00e9reztem\u201d <\/p>\n\n\n\n

PROMISE vizsg\u00e1lat<\/strong><\/h2>\n\n\n\n

A nonprofit alap\u00edtv\u00e1ny vezeti a PROMISE<\/strong>-t -egy megfigyel\u0151 vizsg\u00e1latot- amelyben 490 Trikaft\u00e1t szed\u0151 beteg vesz r\u00e9szt, a biol\u00f3giai \u00e9s klinikai hat\u00e1sokat tanulm\u00e1nyozva. A vizsg\u00e1lat k\u00f6zvetlen\u00fcl azut\u00e1n kezd\u0151d\u00f6tt, hogy az FDA enged\u00e9lyezte a Trikaft\u00e1t minden, 12. \u00e9let\u00e9v\u00e9t bet\u00f6lt\u00f6tt CF-es beteg sz\u00e1m\u00e1ra. <\/p>\n\n\n\n

\u201cAmi \u00e9rdekes, hogy a a klinikai vizsg\u00e1lat a CF minden aspektus\u00e1t vizsg\u00e1lja, nem csak a t\u00fcd\u0151 funkci\u00f3t.\u201d Dr Clancy nyilatkozta. Ezek k\u00f6z\u00e9 tartozik a betegek \u00e1ltal jelentett eredm\u00e9nyek \u00e9s alapvet\u0151 \u00e9letmin\u0151s\u00e9gbeli t\u00e9nyez\u0151k, valamint endokrin funkci\u00f3k, mint pl a cukorbetegs\u00e9g \u00e9s a csontok eg\u00e9szs\u00e9ge. Mikrobiol\u00f3giai eredm\u00e9nyeket is vizsg\u00e1lnak, mint a t\u00fcd\u0151 gyullad\u00e1sa, gasztrointesztin\u00e1lis eg\u00e9szs\u00e9g, v\u00e9rcukor szint \u00e9s m\u00e1j funkci\u00f3.<\/p>\n\n\n\n

A CFF csapat elv\u00e9gzi a m\u00e9r\u00e9seit k\u00f6zvetlen\u00fcl a Trikafta gy\u00f3gyszer szed\u00e9s\u00e9nek megkezd\u00e9se el\u0151tt, \u00e9s azut\u00e1n sz\u00e1mos kontrol id\u0151pontban, egy-, h\u00e1rom-, hat-, 12 \u00e9s 24 h\u00f3nap ut\u00e1n is. <\/p>\n\n\n\n

A PROMISE<\/strong> klinikai vizsg\u00e1latra -ami a CFF-nek 10 milli\u00f3 doll\u00e1rj\u00e1ba ker\u00fcl- a betegek toborz\u00e1sa akkor kezd\u0151d\u00f6tt meg amikor a koronav\u00edrus j\u00e1rv\u00e1ny az USA-ban \u00e9s a vil\u00e1gszerte is felbor\u00edtotta az emberek \u00e9let\u00e9t.<\/p>\n\n\n\n

\u201cA tanulm\u00e1nyt nyilv\u00e1nval\u00f3an befoly\u00e1solja a COVID-19<\/a>. De minden betegre vonatkoz\u00f3an megvannak az alapadataink \u00e9s az egy h\u00f3napos kontrol adataink.\u201d Dr Clancy elmond\u00e1sa szerint \u201c A terv az, hogy ezt a klinikai vizsg\u00e1latot k\u00e9t \u00e9vig folytatjuk \u00e9s alkalmazkodunk a COVID-19 okozta k\u00f6r\u00fclm\u00e9nyekhez, virtu\u00e1lis vizitekkel \u00e9s vizsg\u00e1ljuk a lehet\u0151s\u00e9g\u00e9t az otthoni spirom\u00e9ter t\u00fcd\u0151 funkci\u00f3 m\u00e9r\u00e9seknek. Biztos\u00edtjuk a betegeknek a k\u00e9zi spirom\u00e9ter eszk\u00f6z\u00f6ket, amik nagyon sokat fejl\u0151dtek az elm\u00falt \u00e9vek sor\u00e1n. Jelenleg a legt\u00f6bb vizsg\u00e1lati helysz\u00edn nem tud spirom\u00e9ter vizsg\u00e1latokat folytatni a COVID-19 szigor\u00edt\u00e1sok miatt.<\/p>\n\n\n\n

A Trikafta \u00e1ra <\/strong><\/h2>\n\n\n\n

A Vertex leg\u00fajabb ter\u00e1pi\u00e1ja egy aranyb\u00e1ny\u00e1nak bizonyult a c\u00e9g sz\u00e1m\u00e1ra. K\u00f6r\u00fclbel\u00fcl 11.400 CF beteg szedi jelenleg a gy\u00f3gyszert aminek piaci \u00e1ra 311.500 $ (92 161 013 Ft<\/em>) \u00e9vente. \u201cA Trikafta USA-ban val\u00f3 piacra dob\u00e1sa figyelemre m\u00e9lt\u00f3 volt, ugyanis a gy\u00f3gyszerre jogosult betegek nagy r\u00e9sze mostanra m\u00e1r elkezdte a kezel\u00e9st.\u201d mondta a Vertex \u00fcgyvezet\u0151 igazgat\u00f3ja \u00e9s eln\u00f6ke, Dr. Reshma Kewalramani egy \u00e1prilis 29.-i sajt\u00f3t\u00e1j\u00e9koztat\u00f3n. \u201cEzt az er\u0151s \u00e9rdekl\u0151d\u00e9st t\u00fckr\u00f6zi a Trikafta ter\u00e1pia jelent\u0151s el\u0151nye a betegek sz\u00e1m\u00e1ra, ami szignifik\u00e1ns bev\u00e9tel n\u00f6veked\u00e9st eredm\u00e9nyezett, ami fenntartja a folyamatos fejleszt\u00e9seket \u00e9s ut\u00e1np\u00f3tl\u00e1sokat a j\u00f6v\u0151beli n\u00f6veked\u00e9s \u00e9rdek\u00e9ben.\u201d <\/p>\n\n\n\n

\"Reshma
Dr. Reshma Kewalramani<\/figcaption><\/figure><\/div>\n\n\n\n

A Vertex els\u0151 negyed\u00e9ves p\u00e9nz\u00fcgyi eredm\u00e9nyei szerint, a Trikafta \u00e9rt\u00e9kes\u00edt\u00e9se az USA-ban 895 milli\u00f3 $ bev\u00e9telt hozott 2020 els\u0151 h\u00e1rom h\u00f3napj\u00e1ban. Ez az eredm\u00e9ny b\u0151ven t\u00fall\u00e9pi az Orkambi, Symdeko \u00e9s Kalydeco \u00f6sszes\u00edtett 620 milli\u00f3 $ eredm\u00e9ny\u00e9t. Egy anal\u00edzis szerint a Trikafta 2023-ra el\u00e9rheti a 4,6 milli\u00e1rd $, 2025-re pedig a 6,6 milli\u00e1rd $ v\u00e1rhat\u00f3 bev\u00e9telt.<\/p>\n\n\n\n

M\u00e1jusban az ICER (Institute for Clinical and Economic Review- Klinikai \u00e9s Gazdas\u00e1gi Vizsg\u00e1lati Int\u00e9zet) \u201cA\u201d besorol\u00e1st adott a Trikafta hat\u00e9konys\u00e1g\u00e1ra -a lehet\u0151 legmagasabb \u00e9rt\u00e9kel\u00e9st- de azt nyilatkozta, hogy a gy\u00f3gyszer \u00e9vi 67.900$ \u00e9s 85.500$ k\u00f6z\u00f6tti \u00e1ron lenne \u00f6sszhangban azokkal az el\u0151ny\u00f6kkel amiket biztos\u00edt.<\/p>\n\n\n\n

\u201cA Trikafta val\u00f3sz\u00edn\u00fcleg megv\u00e1ltoztatja a betegs\u00e9g kimenetel\u00e9t a legt\u00f6bb beteg sz\u00e1m\u00e1ra, \u00e1talak\u00edtva a betegek \u00e9s csal\u00e1djuk \u00e9let\u00e9t.\u201d olvashatjuk Dr. David Rind, az ICER vezet\u0151 orvosi tisztvisel\u0151je sajt\u00f3t\u00e1j\u00e9koztat\u00f3j\u00e1ban. M\u00e9gis \u201caz \u00e1r amit a gy\u00e1rt\u00f3 megjel\u00f6lt -t\u00f6bb milli\u00f3 doll\u00e1r egy \u00e1tlag beteg \u00e9lete folyam\u00e1n- nincs ar\u00e1nyban az el\u0151ny\u00f6kkel. <\/p>\n\n\n\n

A mell\u00e9khat\u00e1sok felt\u00e1r\u00e1sa<\/strong><\/h2>\n\n\n\n

Dr Clancy szerint a Trikafta el\u0151nyei mellett a CFF megvizsg\u00e1lja a nem k\u00edv\u00e1nt mell\u00e9khat\u00e1sokat is, mint a s\u00falygyarapod\u00e1s, szorong\u00e1s \u00e9s depresszi\u00f3. <\/p>\n\n\n\n

\u201cMegpr\u00f3b\u00e1ljuk jobban meg\u00e9rteni a s\u00falyn\u00f6veked\u00e9st azokn\u00e1l a betegekn\u00e9l akik magas zs\u00edrtartalm\u00fa di\u00e9t\u00e1t folytatnak. El\u0151fordulhat, hogy ahogy a jobban kezelj\u00fck a betegs\u00e9g\u00fcket, vissza kell venni\u00fck a magas kal\u00f3ria tartalm\u00fa t\u00e1pl\u00e1lkoz\u00e1sb\u00f3l. Ezek a betegek val\u00f3sz\u00edn\u00fcleg sokkal hat\u00e9konyabban hasznos\u00edtj\u00e1k a bevitt kal\u00f3ri\u00e1t. Szeretn\u00e9nk t\u00f6bbet megtudni a szorong\u00e1sr\u00f3l \u00e9s ment\u00e1lis eg\u00e9szs\u00e9gr\u0151l is, azokn\u00e1l a betegekn\u00e9l akik elkezdik a Trikaft\u00e1t. <\/p>\n\n\n\n

Dr Clancy szerint van n\u00e9h\u00e1ny ok ami miatt a Trikaft\u00e1nak ilyen m\u00e9ly pszichol\u00f3giai hat\u00e1sa lehet a betegekre, akik elkezdik a ter\u00e1pi\u00e1t. \u201cA Trikafta l\u00e9trehozhat olyan potenci\u00e1lis kih\u00edv\u00e1sokat a betegekn\u00e9l, mint p\u00e9ld\u00e1ul a munkaer\u0151piacra val\u00f3 visszat\u00e9r\u00e9s. A betegek agg\u00f3dhatnak, hogy nincsenek k\u00e9pess\u00e9gek birtok\u00e1ban, mivel a m\u00faltban annyi id\u0151t \u00e9s er\u0151fesz\u00edt\u00e9st kellett a betegs\u00e9gre ford\u00edtaniuk. De azt m\u00e9g nem tudjuk, hogy a gy\u00f3gyszer val\u00f3ban el\u0151id\u00e9zi ezeket a t\u00fcneteket.\u201d <\/p>\n\n\n\n

Sok esetben puszt\u00e1n a mell\u00e9khat\u00e1sokr\u00f3l val\u00f3 besz\u00e9lget\u00e9s is seg\u00edthet a betegeknek.<\/p>\n\n\n\n

A Virginia egyetem professzora, Meagan Helmick, k\u00e9t \u00e9vig Symdekot szedett, miel\u0151tt elkezdte a Trikaft\u00e1t, ami ut\u00e1n k\u00e9t h\u00e9ten bel\u00fcl a t\u00fcd\u0151funkci\u00f3ja 15%-al megn\u00f6vekedett. 2012 \u00f3ta el\u0151sz\u00f6r egy eg\u00e9sz m\u00e9rf\u00f6ldet tudott futni meg\u00e1ll\u00e1s n\u00e9lk\u00fcl. Ezenk\u00edv\u00fcl \u00f6t kil\u00f3t h\u00edzott is, amik b\u0171ntudathoz vezettek. V\u00e9g\u00fcl \u00fagy d\u00f6nt\u00f6tt, hogy a CF kezel\u0151 csapat\u00e1val konzult\u00e1l. <\/p>\n\n\n\n

\u201cAmikor megosztottam az orvosommal, \u0151 meghallgatott. Azonnal biztos\u00edtott afel\u0151l, hogy erre sz\u00e1m\u00edtani lehetett.\u201d \u00edrta Helmick a CFF blogj\u00e1n. \u201cMegk\u00f6nnyebb\u00fcltem, hogy nem vagyok egyed\u00fcl az aggodalmammal a hirtelen s\u00falygyarapod\u00e1som miatt \u00e9s, hogy az hogy felhoztam a t\u00e9m\u00e1t az orvosaimnak nem jelenti azt, hogy nem vagyok h\u00e1l\u00e1s az\u00e9rt amit a Trikaft\u00e1val el\u00e9rtem.\u201d<\/p>\n\n\n\n

\n
PROMISE Study Examines Trikafta Use Among CF Patients<\/a><\/blockquote>