{"id":1358,"date":"2020-02-22T23:14:30","date_gmt":"2020-02-22T22:14:30","guid":{"rendered":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/?p=1358"},"modified":"2020-04-22T14:03:36","modified_gmt":"2020-04-22T12:03:36","slug":"cf-europa-nyilt-levele-az-ema-donteshozoinak","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/2020\/02\/22\/cf-europa-nyilt-levele-az-ema-donteshozoinak\/","title":{"rendered":"A CF Europe ny\u00edlt levele az EMA d\u00f6nt\u00e9shoz\u00f3inak"},"content":{"rendered":"\n<h2 class=\"wp-block-heading\"> Az \u00faj, h\u00e1rmas kombin\u00e1ci\u00f3j\u00fa CFTR modul\u00e1tor (Trikafta) amerikai enged\u00e9lyeztet\u00e9se ut\u00e1n, a Vertex a 2019-es \u00e9v v\u00e9g\u00e9n kezdem\u00e9nyezte a gy\u00f3gyszer gyors\u00edtott elj\u00e1r\u00e1s\u00fa enged\u00e9lyeztet\u00e9s\u00e9t az Eur\u00f3pai Gy\u00f3gyszer\u00fcgyn\u00f6ks\u00e9gn\u00e9l (EMA), mely az \u00edg\u00e9ret szerint kb 2020 \u0151sz\u00e9re megkapta volna \u00edgy az eur\u00f3pai forgalmaz\u00e1si enged\u00e9lyt.  <\/h2>\n\n\n\n<p>Az EMA azonban, elt\u00e9r\u0151en az amerikai enged\u00e9lyez\u00e9si gyakorlatt\u00f3l, els\u0151sorban klinikai vizsg\u00e1lati eredm\u00e9nyeken alapul\u00f3 evidenci\u00e1kat tekint elfogadhat\u00f3nak. A Trikafta tesztel\u00e9se sor\u00e1n azonban a Vertexnek n\u00e9h\u00e1ny ritka mut\u00e1ci\u00f3 eset\u00e9ben, a rendk\u00edv\u00fcl alacsony betegsz\u00e1m miatt nem volt lehet\u0151s\u00e9ge a k\u00e9sz\u00edtm\u00e9ny hat\u00e9konys\u00e1g\u00e1t ilyen jelleg\u0171 klinikai k\u00eds\u00e9rletekkel igazolni. <\/p>\n\n\n\n<p><strong>Ilyen esetekben teh\u00e1t a k\u00e9sz\u00edtm\u00e9ny gyakorlatban bek\u00f6vetkezett kedvez\u0151 hat\u00e1s\u00e1t nem tudj\u00e1k dokument\u00e1lt klinikai eredm\u00e9nyekkel al\u00e1t\u00e1masztani<\/strong>, \u00e9s ezt kifog\u00e1sk\u00e9nt emelte az EMA az enged\u00e9lyez\u00e9s sor\u00e1n, illetve erre val\u00f3 hivatkoz\u00e1ssal az Eur\u00f3pai Gy\u00f3gyszer\u00fcgyn\u00f6ks\u00e9g vissza is k\u00fcldte tov\u00e1bbi k\u00e9rd\u00e9sek megv\u00e1laszol\u00e1s\u00e1ra a Vertex sz\u00e1m\u00e1ra.<strong> Ez azt is jelenti, hogy a Trikafta jelenleg leker\u00fclt a kiemelt gyorsas\u00e1ggal enged\u00e9lyezend\u0151 term\u00e9kek k\u00f6r\u00e9b\u0151l<\/strong><br><\/p>\n\n\n\n<p>Az Eur\u00f3pai CF szervezet (CFE), aggodalm\u00e1t fejezte ki az\u00e9rt, mert ha a Vertexnek nem siker\u00fcl kiel\u00e9g\u00edt\u0151 v\u00e1lasszal illetve al\u00e1t\u00e1masztott adatokkal igazolnia a k\u00e9sz\u00edtm\u00e9ny hat\u00e1soss\u00e1g\u00e1t a ritka mut\u00e1ci\u00f3k eset\u00e9ben, \u00fagy ezekre a mut\u00e1ci\u00f3kra az EMA esetlegesen nem ad forgalombahozatali enged\u00e9lyt, ami azt jelenten\u00e9 hogy bizonyos betegek nem kaphatj\u00e1k meg a Trikaft\u00e1t Eur\u00f3p\u00e1ban semmilyen felhaszn\u00e1l\u00e1sra.<br><\/p>\n\n\n\n<p>Aggodalmaiknak hangot adva, fogalmaz\u00f3dottt meg az al\u00e1bbi lev\u00e9l, amely tov\u00e1bb\u00edtva is lett az EMA  vezet\u0151s\u00e9ge sz\u00e1m\u00e1ra, 48 eur\u00f3pai CF szervezet al\u00e1\u00edr\u00e1s\u00e1val \u00e9s t\u00e1mogat\u00e1s\u00e1val:<\/p>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\"><strong>Kedves Dr. Enzmann!<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<p> A<a href=\"https:\/\/www.cf-europe.eu\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\"> CF Europe<\/a>, egy 48 eur\u00f3pai nemzeti CF egyes\u00fcletet mag\u00e1ban t\u00f6m\u00f6r\u00edt\u0151 sz\u00f6vets\u00e9g nev\u00e9ben \u00edrok, ami az eur\u00f3pai ciszt\u00e1s fibr\u00f3zisos embereket \u00e9s csal\u00e1djaikat k\u00e9pviseli. <\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-background has-light-green-cyan-background-color\"><a href=\"https:\/\/europa.eu\/european-union\/about-eu\/agencies\/ema_hu\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">EMA &#8211; Eur\u00f3pai Gy\u00f3gyszer\u00fcgyn\u00f6ks\u00e9g <\/a> ( <a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">European Medicines Agency<\/a> )<br><a href=\"https:\/\/www.cf-europe.eu\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">CFE &#8211; CF Europa<\/a><\/p>\n\n\n\n<p>A ciszt\u00e1s fibr\u00f3zisos (CF) k\u00f6z\u00f6ss\u00e9get vil\u00e1gszerte l\u00e1zba hozta a h\u00e1rmas kombin\u00e1lt gy\u00f3gyszerr\u0151l &#8211; <strong>Elexacaftor, Tezacaftorral \u00e9s Ivacaftorral<\/strong> &#8211;&nbsp; sz\u00f3l\u00f3 tanulm\u00e1nyok eredm\u00e9nyei, mint egy\u00e9rtelm\u0171 el\u0151rel\u00e9p\u00e9s a CF lek\u00fczd\u00e9s\u00e9re ir\u00e1nyul\u00f3 \u00e1tfog\u00f3 k\u00fcldet\u00e9s\u00fcnkben.<\/p>\n\n\n\n<p>A kombin\u00e1lt k\u00e9sz\u00edtm\u00e9ny k\u00e9t, d\u00f6nt\u0151 fontoss\u00e1g\u00fa, 3. f\u00e1zis\u00fa k\u00eds\u00e9rlet\u00e9nek eredm\u00e9nyei p\u00e9ld\u00e1tlan m\u00e9rt\u00e9k\u0171 javul\u00e1st mutattak a c\u00e9lcsoportban. Az egy\u00e9rtelm\u0171, hogy a h\u00e1rmas kombin\u00e1ci\u00f3j\u00fa gy\u00f3gyszer hat\u00e9konys\u00e1ga fel\u00fclm\u00falja az eddigi, kombin\u00e1lt k\u00e9sz\u00edtm\u00e9nyek\u00e9t. Az Ivacaftor egyed\u00fcli alkalmaz\u00e1s\u00e1t tekintett\u00e9k referenciak\u00e9nt a magas hat\u00e1sfok\u00fa modul\u00e1tor k\u00e9sz\u00edtm\u00e9nyekn\u00e9l, a legal\u00e1bb egy \u201c\u00e9rintett\u201d mut\u00e1ci\u00f3j\u00fa egy\u00e9nek eset\u00e9ben. Az ilyen mut\u00e1ci\u00f3k a CF betegek mind\u00f6ssze 5%-\u00e1t \u00e9rintik vil\u00e1g- \u00e9s Eur\u00f3pa-szerte.&nbsp;<\/p>\n\n\n\n<p>A h\u00e1rmas hat\u00f3anyag\u00fa gy\u00f3gyszer klinikai k\u00eds\u00e9rleteinek eredm\u00e9nyei hasonl\u00f3 m\u00e9rt\u00e9k\u0171 javul\u00e1sok lehet\u0151s\u00e9g\u00e9t mutatj\u00e1k egy sokkal gyakoribb mut\u00e1ci\u00f3val. Ennek a jelent\u0151s\u00e9ge, hogy az Eur\u00f3pai CF betegek, t\u00f6bb mint 80%-\u00e1nak van egy olyan genot\u00edpusa, amely kezelhet\u0151 egy ilyen \u00e9letmin\u0151s\u00e9get jav\u00edt\u00f3, magas hat\u00e9konys\u00e1g\u00fa gy\u00f3gyszerrel.<\/p>\n\n\n\n<p>Az Eur\u00f3pai CF k\u00f6z\u00f6ss\u00e9g sz\u00e1m\u00e1ra, amikor v\u00e1rhat\u00f3an az EMA az \u00e9v k\u00e9s\u0151bbi r\u00e9sz\u00e9ben enged\u00e9lyezi a gy\u00f3gyszert, a k\u00f6vetkez\u0151 nagy m\u00e9rf\u00f6ldk\u00f6vet jelenti , hogy a CF-esek t\u00f6bbs\u00e9ge sz\u00e1m\u00e1ra el\u00e9rhet\u0151v\u00e9 v\u00e1lik a hozz\u00e1f\u00e9r\u00e9s ehhez a nagy hat\u00e9konys\u00e1g\u00fa, \u00faj gy\u00f3gyszerhez vezet\u0151 \u00faton.<\/p>\n\n\n\n<p>&nbsp;&nbsp;A k\u00f6z\u00f6ss\u00e9gi m\u00e9di\u00e1k kor\u00e1ban, a kezel\u00e9sben m\u00e1r r\u00e9szes\u00fclt CF-esek bizonys\u00e1ga messzire jutott, ami fokozza az izgatotts\u00e1got \u00e9s rem\u00e9nyt ad.<\/p>\n\n\n\n<p> Term\u00e9szetesen, a CF-esek, akik kaphatj\u00e1k a gy\u00f3gyszert \u00e9s csal\u00e1djaik m\u00e1r nagyon bizakod\u00f3ak, hogy kipr\u00f3b\u00e1lhatj\u00e1k, \u00e9s &#8211; a progressz\u00edv \u00e1llapotuk f\u00e9ny\u00e9ben \u00e9s r\u00e9g\u00f3ta tart\u00f3 v\u00e1rakoz\u00e1s miatt &#8211; a sz\u00fcks\u00e9ges enged\u00e9lyez\u00e9si folyamatok kiv\u00e1r\u00e1sa gy\u00f6trelmes \u00e9s neh\u00e9z. <\/p>\n\n\n\n<p>Ez\u00e9rt arra k\u00e9rj\u00fck az \u00dcgyn\u00f6ks\u00e9g d\u00f6nt\u00e9shoz\u00f3it, hogy legyen sz\u00edvesek a k\u00e9sz\u00edtm\u00e9nyt gyors\u00edtott elj\u00e1r\u00e1sban r\u00e9szes\u00edteni.<br><\/p>\n\n\n\n<p>A gy\u00f3gyszer hozz\u00e1f\u00e9rhet\u0151s\u00e9g\u00e9nek s\u00fcrg\u0151ss\u00e9g\u00e9t neh\u00e9z t\u00falbecs\u00fclni. Az esetle\u00edr\u00e1sok azt mutatj\u00e1k, hogy a gy\u00f3gyszer l\u00e9nyegesen k\u00e9pes jav\u00edtani a v\u00e9gst\u00e1dium\u00fa CF betegek eg\u00e9szs\u00e9gi \u00e1llapot\u00e1t \u00e9s \u00e9letmin\u0151s\u00e9g\u00e9t. Ez az akut eredm\u00e9ny, amit egy viszonylag jobb \u00e1llapotban l\u00e9v\u0151 csoporton bizony\u00edtottak egy 3. f\u00e1zis\u00fa k\u00eds\u00e9rletben, hozz\u00e1ad\u00f3dik a betegs\u00e9g progresszi\u00f3j\u00e1hoz kapcsol\u00f3d\u00f3 eg\u00e9szs\u00e9g\u00fcgyi hat\u00e1sok cs\u00f6kkent\u00e9s\u00e9hez, amiket megfigyeltek a k\u00eds\u00e9rletekben.<\/p>\n\n\n\n<p> Az ilyen hat\u00e1sok elker\u00fcl\u00e9se halmozott eredm\u00e9nyeket hozhat az \u00e9vek alatt, hasonl\u00f3an az ivacaftor \u00f6n\u00e1ll\u00f3 alkalmaz\u00e1s\u00e1ban megfigyeltekhez. Hossz\u00fa idej\u0171 klinikai \u00e9s val\u00f3s haszn\u00e1lati adatok azt mutatj\u00e1k, hogy az ivacaftor tart\u00f3san hat\u00e1sos az azt szed\u0151k k\u00f6r\u00e9ben, a l\u00e9gz\u00e9sfunkci\u00f3 jav\u00edt\u00e1s\u00e1t\u00f3l \u00e9s a fert\u0151z\u00e9sek cs\u00f6kkent\u00e9s\u00e9t\u0151l, a t\u00e1pl\u00e1lts\u00e1g jav\u00edt\u00e1s\u00e1ig, ami a CF-esek sz\u00e1m\u00e1ra, hosszabb, jobb min\u0151s\u00e9g\u0171 \u00e9letet adhat. Jelenleg figyelemre m\u00e9lt\u00f3 \u00edg\u00e9ret, hogy ez a h\u00e1rmas kombin\u00e1lt k\u00e9sz\u00edtm\u00e9ny sokkal t\u00f6bb CF-esnek biztos\u00edthatja ezt a min\u0151s\u00e9gi javul\u00e1st.<\/p>\n\n\n\n<p>Mik\u00f6zben n\u00e9h\u00e1ny klinikai k\u00eds\u00e9rlet m\u00e9g mindig zajlik, \u00e1ltal\u00e1nosan elfogadott, hogy a jelenleg hivatalos technol\u00f3gi\u00e1kkal \u00e9s folyamatokkal nem megval\u00f3s\u00edthat\u00f3 a hat\u00e1sok alapos klinikai vizsg\u00e1lata minden mut\u00e1ci\u00f3 kombin\u00e1ci\u00f3val. Az\u00e9rt agg\u00f3dunk, hogy azok a CF-esek, akiknek a CFTR g\u00e9n mut\u00e1ci\u00f3ja egy Delta-F508 \u00e9s egy ritka mut\u00e1ci\u00f3b\u00f3l \u00e1ll, melyekre nincsenek jelenleg klinikai eredm\u00e9nyek, kiz\u00e1r\u00f3dnak a Marketing Authorisation most k\u00e9sz\u00fcl\u0151 t\u00e9nyleges orvosi javallat\u00e1b\u00f3l.<\/p>\n\n\n\n<p>Ennek t\u00fckr\u00e9ben k\u00e9rj\u00fck, hogy kell\u0151 figyelmet biztos\u00edtsanak annak, hogy az orvosi javallatb\u00f3l ne ker\u00fcljenek v\u00e9letlen\u00fcl kiz\u00e1r\u00e1sra azok, akiknek hat\u00e1sos lehet a gy\u00f3gyszer az egy Delta-F508 mut\u00e1ci\u00f3jukon kereszt\u00fcl, annak k\u00f6vetkezm\u00e9ny\u00e9ben, hogy egy ritka mut\u00e1ci\u00f3juk is van. A jelenlegi k\u00eds\u00e9rleti eredm\u00e9nyek a h\u00e1rmas kombin\u00e1ci\u00f3val azt az elm\u00e9letet l\u00e1tszanak er\u0151sen al\u00e1t\u00e1masztani, hogy egyetlen Delta-F508 all\u00e9l megl\u00e9te elegend\u0151, hogy a ter\u00e1pia hat\u00e1sos legyen. Ez\u00e9rt er\u0151sen hissz\u00fck azt, hogy a gy\u00f3gyszer Eur\u00f3pai enged\u00e9lye ezt az \u00e9rz\u00e9st fogja t\u00fckr\u00f6zni. Tisztelettel megk\u00f6sz\u00f6nj\u00fck, amennyiben le\u00edrj\u00e1k az \u00e1ll\u00e1spontjukat a k\u00e9rd\u00e9ssel kapcsolatban.<br><\/p>\n\n\n\n<p>Szeretn\u00e9nk k\u00f6z\u00f6ss\u00e9g\u00fcnk t\u00e1mogat\u00e1s\u00e1nak biztos\u00edt\u00e1s\u00e1t megmutatni \u00d6nnek, bele\u00e9rtve a CF-es emberek \u00e9s csal\u00e1dtagjaik, az eg\u00e9szs\u00e9g\u00fcgyi szakemberek \u00e9s kutat\u00f3k szak\u00e9rtelm\u00e9t szerte Eur\u00f3p\u00e1b\u00f3l, \u00e9s rem\u00e9lj\u00fck, hogy hasznos\u00edtani tudj\u00e1k az \u0151 n\u00e9z\u0151pontjaikat munk\u00e1jukban \u00e9s d\u00f6nt\u00e9s\u00fckben.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-image\"><figure class=\"alignright is-resized\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" src=\"https:\/\/www.cf-europe.eu\/wp-content\/uploads\/2019\/04\/Jacqueline-15-van-17-00000002.jpg\" alt=\"\" width=\"188\" height=\"125\"><figcaption><a href=\"https:\/\/www.cf-europe.eu\/about\/board\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\"> Jacquelien J. Noordhoek<\/a> <\/figcaption><\/figure><\/div>\n\n\n\n<p>\u00dcdv\u00f6zlettel<\/p>\n\n\n\n<p>Jacquelien J. Noordhoek MA MSc<\/p>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<p>Eln\u00f6k<\/p>\n\n\n\n<p>CF Europe<\/p>\n\n\n\n<p><strong>Ford\u00edtotta: Guly\u00e1s G\u00e1bor<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-background has-light-green-cyan-background-color\"><a href=\"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\">Vissza a f\u0151oldalra<\/a><br><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Az \u00faj, h\u00e1rmas kombin\u00e1ci\u00f3j\u00fa CFTR modul\u00e1tor (Trikafta) amerikai enged\u00e9lyeztet\u00e9se ut\u00e1n, a Vertex a 2019-es \u00e9v v\u00e9g\u00e9n kezdem\u00e9nyezte a gy\u00f3gyszer gyors\u00edtott elj\u00e1r\u00e1s\u00fa enged\u00e9lyeztet\u00e9s\u00e9t az Eur\u00f3pai Gy\u00f3gyszer\u00fcgyn\u00f6ks\u00e9gn\u00e9l&#8230;<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":1360,"comment_status":"closed","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[2],"tags":[75,71,73,74,69,70],"class_list":["post-1358","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-news","tag-cf-europe","tag-elexacaftor","tag-ema","tag-europai-gyogyszerugynokseg","tag-ivacaftor","tag-tezacaftor","entry","double"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1358","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=1358"}],"version-history":[{"count":21,"href":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1358\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":2006,"href":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/1358\/revisions\/2006"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media\/1360"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=1358"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=1358"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.cisztasfibrozis.hu\/index.php\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=1358"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}