A Vertex Pharmaceuticals együttműködik egy helyi biotechnológiával foglalkozó céggel -melyet a génszerkesztés egyik mestere alapított meg, és csütörtökön bejelentette, hogy öt betegség, köztük a cisztás fibrózis-ra fejlesztenek kezeleséket. A Bostoni székhelyű Vertex (Nasdaq: VRTX) amely a tüdőbetegségre összpontosít, azt mondta, hogy egy Cambridge-i startuppal, preklinikai biotechnológiával foglalkozó céggel(Arbor Biotechnologies) fog együttműködni, amelynek alapítói közé tartozik a Feng Zhang.
Zhang, a Broad Institute fő tagja, vezető szerepet játszott a CRISPR / Cas9 génszerkesztő eszköz fejlesztésében. Az üzlet lényege hogy az Arbor segít a Vertexnek kutatni azokat fehérjéket amelyeket felhasználthatnak a cisztás fibrózis és négy további betegség kezelésére (a négy további betegséget később teszik közzé).
A Vertex előre 30 millió dollárt fizet Arbor-nak, és lehetősége van arra is hogy további 15 millió dollárral segítse a projektet. A cég szóvivője szerint az Arbor egy közepes számjegyű jogdíjat is megad a jövőbeni gyógyszerértékesítésekért. Ez a Vertex második együttműködése egy génmodosításokkal foglalkozó projektel. A Vertex jelenleg is a Cambridge-i CRISPR Therapeutics-al (Nasdaq:CRSP) dolgozik hogy két ritka vér rendellenességre gyógymódot találjanak.Ezek a vállalatok voltak az elsők, akik FDA engedélyt kaptak egy génszerkesztési próbálkozás elindítására, és azt tervezik, hogy kezeljék vele az első beteget év elején.
A Vertex nemrégiben növelte befektetését a CRISPR-ben, és most 10%-os részesedéssel rendelkezik a társaságban. Az Arbor a múlt évben lopakodó eljárasból jött létre egy olyan megközelítéssel, amely egy új, RNS-módosító, Cas13d nevű enzimre összpontosított, amely könnyebben használható és kevésbé kockázatos, mint a népszerű Cas9 enzim.
Ellentétben a CRISPR / Cas9-vel, amely arra lett tervezve hogy belevágja magát a DNS-be és azon végleges változást hajtson végre, a Cas13d megváltoztatja az RNS-t, amely fehérjéket termel a DNS-ben található utasításokkal. Ez a megközelítés segíthet a cisztás fibrózisos betegek 10% -ának, akik olyan genetikai mutációval rendelkeznek amit a Vertex eddig nem tudott megcélozni. A Vertex jelenleg egy három gyógyszeres keveréket tesztel, amely a cisztás fibrózisosok 90% -át kezeli, 2019 közepén várható FDA engedélyezés.
Fordította:Kloiber Ákos
Forrás: https://www.bizjournals.com/
Comments are closed.